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DMD非營(yíng)利組織合作向密蘇里大學(xué)基因治療項(xiàng)目捐款20萬(wàn)美元

四個(gè)基層組織正聯(lián)合向密蘇里大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究人員提供20萬(wàn)美元的資助，以開發(fā)用于杜興氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的下一代基因治療載體。

Ryan的Quest，Michael的Cause，Pietro的Fight和Powers Promise等基金會(huì)正在將贈(zèng)款授予分子微生物學(xué)和免疫學(xué)系教授段東升博士。

Duchenne是由DMD基因的遺傳突變引起的，該基因突變影響抗肌萎縮蛋白的產(chǎn)生，該蛋白為肌肉纖維提供關(guān)鍵的結(jié)構(gòu)支持和保護(hù)。這種突變會(huì)阻止人體產(chǎn)生適量的抗肌萎縮蛋白，從而使肌肉纖維在每次使用肌肉時(shí)容易受到損害。

美國(guó)食品和藥物管理局最近批準(zhǔn)了兩種通過(guò)腺相關(guān)病毒載體??（AAV）進(jìn)行的基因療法：??用于遺傳性視力喪失的Luxturna??（??Spark Therapeutics的產(chǎn)品）和??Zolgensma??（??Novartis的產(chǎn)品）用于?直至年齡較大的??脊髓性肌萎縮患者2。

段已經(jīng)花了二十年的時(shí)間研究DMD?的潛在基因療法，該療法使用無(wú)害的AAV來(lái)傳遞產(chǎn)生短，人工和功能性抗肌萎縮蛋白的基因，稱為微型抗肌萎縮蛋白。

Duan計(jì)劃與他的團(tuán)隊(duì)一起使用一種新穎的人類肌肉平臺(tái)來(lái)識(shí)別新的AAV，這些新的AAV可以更有效地將基因傳遞給肌肉。

治療的實(shí)例目前正在為DMD開發(fā)和提供microdystrophin蛋白包括SRP-9001 microdystrophin蛋白（Sarepta公司）和SGT-001(Solid?公司）

然而，DMD中基因治療方法的主要挑戰(zhàn)是確保微量肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白可以安全有效地遞送而不會(huì)引起免疫反應(yīng)。為了治療體內(nèi)的所有肌肉，科學(xué)家必須將大量的載體顆粒注入單個(gè)患者體內(nèi)。這增加了不良反應(yīng)的幾率，并給制造商帶來(lái)壓力。

“如果我們能夠開發(fā)出比目前在DMD患者中使用的AAV更有效的超級(jí)AAV，我們將能夠以更低的AAV劑量實(shí)現(xiàn)相同的治療效果，從而大大減少安全隱患和AAV的生產(chǎn)負(fù)擔(dān)”，段在每日新聞?wù)f。

段博士補(bǔ)充說(shuō)：“我們非常感謝Ryan’s Quest，Michael’s Cause，Pietro’s Fight和Powers Promise的支持和承諾，以幫助像我們這樣的研究人員開發(fā)更安全，更有效的DMD基因療法?！?“來(lái)自杜氏大學(xué)社區(qū)的基層努力是我們?nèi)粘Ｑ芯康木薮箪`感和關(guān)鍵動(dòng)力?！?/p>