Sarepta：基因療法 Elevidys 為 DMD 患者帶來“希望”
公司希望 ENVISION 支持其在非臥床患者中的全面批準 Sarepta Therapeutics 公司開發(fā)的杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)基因療法Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)已獲得美國食品藥品監(jiān)督...
FDA批準SRP-9005基因療法治療2C型LGMD
Sarepta 表示，另外兩種 LGMD 療法的試驗正在取得進展 美國食品藥品監(jiān)督管理局 (FDA) 已批準 Sarepta Therapeutics 開始在首次臨床試驗中對2C 型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥(LGMD2C)患者進行基因療法 SR...
Avidity 的 DM1 藥物 del-desiran 在日本被評為孤兒藥
目前正在進行的 3 期臨床試驗正在測試 1 型強直性肌營養(yǎng)不良癥患者的治療方法 日本厚生勞動省 (MHLW) 已授予delpacibart etedesiran（又名 del-desiran）孤兒藥地位，這是 Avidity Biosciences ...
MDA 2025：數(shù)據(jù)顯示，DMD 基因療法 RGX-202 耐受性良好
根據(jù)中期數(shù)據(jù)，治療可改善 DMD 男孩的運動功能 RGX-202 是一種用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的一次性基因療法，在正在進行的臨床試驗中耐受??性良好，且未報告任何嚴重的副作用。 由 RGX-202...
殘疾兒童康復救助制度政策匯總
幾年， 隨著國家對罕見病日益重視，相關的政策在陸續(xù)出臺。罕見病群體除了治療性藥物的醫(yī)療保障，更需要終康復照護。按目前的評殘標準，進行性肌營養(yǎng)不良（第一批罕見病目錄序號98）納入到“肢...
MDA 2025：3 名 OPMD 患者接受基因治療后獲益
BB-301 治療 MD 型患者在試驗中取得吞咽改善效果 在一項臨床試驗中，實驗性基因療法 BB-301 的使用使前三位眼咽型肌營養(yǎng)不良癥(OPMD) 患者的吞咽能力得到改善。OPMD 是一種以喉嚨和眼部肌肉無力...
Entrada 在英國獲得授權，可啟動跳過外顯子 45 的 1/2 期杜氏肌營養(yǎng)不良癥試驗
– 公司有望于 2025 年第三季度啟動 ELEVATE-45-201 研究 – – ELEVATE-45 已向歐盟提交監(jiān)管文件，正在進行監(jiān)管審查 – – ELEVATE-45 是公司預計于 2025 年進入全球臨床開發(fā)的三個新型...
REGENXBIO 分享 RGX-202 基因治療 AFFINITY DUCHENNE 試驗的積極生物標志物數(shù)據(jù)
REGENXBIO Inc. 報告了 RGX-202 AFFINITY DUCHENNE? 試驗 I/II 期中來自另外兩名患者的新的積極中期數(shù)據(jù)，RGX-202 是一種試驗性基因治療產(chǎn)品，通過 AAV8 為杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者提供微肌營養(yǎng)不...
Sarepta 報告接受基因治療 Elevidys 的 DMD 患者死亡
男子出現(xiàn)急性肝衰竭，公司與衛(wèi)生部門合作 一名患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD) 的年輕男子接受了一次性基因治療Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)，因急性肝衰竭死亡。 該療法的開...
FDA 批準擴大依庫珠單抗（Soliris）用于兒童重癥肌無力治療，為兒童帶來新的治療選擇
紐約，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎縮癥協(xié)會 (MDA) 對美國食品藥品管理局 (FDA) 批準 Alexion/AstraZeneca 的依庫珠單抗 (?Soliris?) 擴大適應癥表示歡迎，該藥物適用于抗乙酰膽堿受體 (AChR...
