AB-1003 治療 LGMD 的試驗(yàn)在積極推薦后繼續(xù)進(jìn)行

第二組測試療法的第一位參與者已服用藥物

圖片[1]DMD, 肌營養(yǎng)不良,肌肉萎縮,杜氏肌營養(yǎng)不良AB-1003 治療 LGMD 的試驗(yàn)在積極推薦后繼續(xù)進(jìn)行DMD, 肌營養(yǎng)不良,肌肉萎縮,杜氏肌營養(yǎng)不良至愛杜氏肌營養(yǎng)不良關(guān)愛中心

Asklepios Biopharmaceutical(Askbio)已為 1/2 期試驗(yàn)第二組第一位參與者進(jìn)行了 AB-1003 的給藥測試,AB-1003 是一種針對 2I/R9 型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥(LGMD) 的實(shí)驗(yàn)性基因療法。

1/2 期 LION-CS101 試驗(yàn) (NCT05230459)正在評估 AB-1003 對 LGMD2I/R9 成人患者的安全性和耐受性。第二組患者的入組工作正在美國多個(gè)地點(diǎn)進(jìn)行,該工作遵循了試驗(yàn)數(shù)據(jù)和安全監(jiān)測委員會 (DSMB) 的積極建議,該委員會基于第一組患者的積極安全數(shù)據(jù)。兩組患者接受的基因治療劑量不同。

DSMB 是獨(dú)立的專家組,定期審查臨床試驗(yàn)信息,包括風(fēng)險(xiǎn)收益評估、不良事件監(jiān)測和實(shí)驗(yàn)療法的益處。

AskBio 首席開發(fā)官兼首席醫(yī)療官 Canwen Jiang 醫(yī)學(xué)博士在公司新聞稿中表示:“隨著 LION-CS101 的招募工作繼續(xù)進(jìn)行,第二組第一位參與者的給藥標(biāo)志著該試驗(yàn)的一個(gè)重要里程碑?!薄霸趯Φ谝唤M AB-1003 進(jìn)行全面評估后,DSMB 建議我們推進(jìn)研究,這讓我們感到鼓舞,我們很高興繼續(xù)進(jìn)行第二組研究?!?/p>

LGMD 是一種肌肉萎縮癥,其特征是肩部和臀部肌肉萎縮。LGMD 2I/R9 是由FKRP基因突變引起的,該基因編碼指令以產(chǎn)生有助于維持肌肉細(xì)胞健康的福汀相關(guān)蛋白質(zhì)。

什么是 AB-1003?

AB-1003 旨在通過經(jīng)過改造的腺相關(guān)病毒載體 (AAV) 將健康版本的基因遞送至細(xì)胞。該藥物通過一次輸注進(jìn)入血液。

LION-CS101 研究預(yù)計(jì)將招募最多 14 名年齡在 18-65 歲之間的患者,分兩組接受基因治療,或服用安慰劑。治療后,對患者進(jìn)行為期一年的監(jiān)測。

試驗(yàn)于 2023 年開始對患者進(jìn)行給藥,并預(yù)計(jì)于 2028 年完成。

弗吉尼亞聯(lián)邦大學(xué)首席試驗(yàn)研究員 Nicholas Johnson 醫(yī)學(xué)博士表示:“LGMD2I/R9 給患者及其家人帶來了巨大的負(fù)擔(dān)。第二組試驗(yàn)的第一位參與者接受藥物治療對 LGMD2I/R9 患者來說是個(gè)好消息。這一進(jìn)展使 LION-CS101 試驗(yàn)距離完成又近了一步?!?/p>

AB-1003 獲得了美國食品藥品管理局 (FDA) 和歐盟委員會授予的孤兒藥資格,以及 FDA 授予的罕見兒科疾病快速通道資格。這些旨在加速罕見和嚴(yán)重疾病的治療方法的開發(fā),這些治療方法有可能為患者帶來重大益處。

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Andrea Lobo 頭像

Andrea Lobo Andrea Lobo 是 BioNews 的科學(xué)作家。她擁有葡萄牙科英布拉大學(xué)的生物學(xué)學(xué)位和細(xì)胞生物學(xué)/神經(jīng)科學(xué)博士學(xué)位,在那里她研究了中風(fēng)生物學(xué)。她曾是波爾圖健康研究與創(chuàng)新研究所的博士后和高級研究員,研究藥物成癮,研究安非他明引起的神經(jīng)元可塑性。作為一名研究科學(xué)家,Andrea 從事了 19 年,參與了多個(gè)研究領(lǐng)域的學(xué)術(shù)項(xiàng)目,包括中風(fēng)、基因調(diào)控、癌癥和罕見疾病。她在同行評議期刊上發(fā)表了多篇研究論文。2022 年,她轉(zhuǎn)向科學(xué)寫作和傳播事業(yè)。

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