Capricor 細(xì)胞療法審批申請(qǐng)預(yù)計(jì)將于 8 月 31 日前做出決定

美國(guó)食品藥品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申請(qǐng)，批準(zhǔn) deramiocel——該生物科技公司開(kāi)發(fā)的一種細(xì)胞療法，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD) 患者的心肌疾病——并給予其優(yōu)先審查，以加快該機(jī)構(gòu)的決定。

優(yōu)先審查將審查時(shí)間從標(biāo)準(zhǔn)的 10 個(gè)月縮短至 6 個(gè)月，優(yōu)先審查的對(duì)象是那些有可能在治療嚴(yán)重疾病方面帶來(lái)重大益處的療法。生物制品許可申請(qǐng) (BLA)于 1 月提交，目前預(yù)計(jì)將于 8 月 31 日做出最終決定。

據(jù) Capricor 稱，F(xiàn)DA 迄今為止尚未發(fā)現(xiàn)任何潛在的審查問(wèn)題。

Capricor 首席執(zhí)行官 Linda Marbán 博士在公司新聞稿中表示：“我們很高興宣布我們的生物制品許可申請(qǐng) (BLA) 獲得批準(zhǔn)，這使我們距離提供這種針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的一流治療方法又近了一步，目前尚無(wú)針對(duì)該疾病的獲批療法。如果我們的申請(qǐng)成功，我們預(yù)計(jì) deramiocel 將成為一種終身治療方法，每季度給藥一次，并有可能在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥心肌病治療領(lǐng)域得到廣泛采用。”

試驗(yàn)表明 Deramiocel 可改善心臟和手臂功能

杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是由DMD基因突變引起的，這種突變導(dǎo)致體內(nèi)幾乎沒(méi)有肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白（一種有助于保護(hù)肌肉細(xì)胞在運(yùn)動(dòng)過(guò)程中免受損傷的蛋白質(zhì)）。這會(huì)導(dǎo)致肌肉逐漸受損，從而引發(fā)疾病癥狀。

除了引起運(yùn)動(dòng)問(wèn)題之外，DMD 還會(huì)影響心肌，可能導(dǎo)致心肌病，這是一種心肌隨著時(shí)間的推移而變?nèi)醯募膊?，?huì)損害心臟泵血的能力。

Deramiocel (CAP-1002) 由心臟球衍生細(xì)胞或來(lái)自健康供體的未成熟心臟細(xì)胞組成。這些細(xì)胞產(chǎn)生信號(hào)分子，可誘導(dǎo)肌肉再生并防止疤痕組織形成，同時(shí)有助于調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)。

BLA 提交主要基于第 2 階段 HOPE-2 試驗(yàn) (NCT03406780)和HOPE-2 開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展 (NCT04428476)的數(shù)據(jù)。HOPE-2 招募了患有相對(duì)晚期 DMD 的男孩和年輕男性，他們被隨機(jī)分配每三個(gè)月接受一次 deramiocel 或安慰劑輸注，為期一年。

結(jié)果表明，與安慰劑相比，細(xì)胞療法改善了心臟和手臂功能。此外，治療總體上是安全的，耐受性良好，過(guò)敏反應(yīng)是唯一的嚴(yán)重不良事件，可通過(guò)常見(jiàn)的輸注前治療進(jìn)行控制。

此外，開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展的三年數(shù)據(jù)表明該療法繼續(xù)顯示出對(duì)手臂和心臟功能的益處。

根據(jù) deramiocel 所顯示的全部安全性和有效性數(shù)據(jù)，此項(xiàng)潛在的批準(zhǔn)為患者提供了一流的 [DMD 中的心肌疾病] 治療方法。

HOPE-2 首席研究員、加州大學(xué)戴維斯分校教授 Craig McDonald 醫(yī)學(xué)博士表示：“Deramiocel 在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中顯示可減輕 DMD 心肌病的發(fā)病率，而 DMD 心肌病目前是 DMD 患者的主要死因之一。根據(jù) deramiocel 所顯示的全部安全性和有效性數(shù)據(jù)，此次潛在批準(zhǔn)將為患者提供同類(lèi)首創(chuàng)的 DMD 心肌病治療方法。”

該細(xì)胞療法也正在接受3 期 HOPE-3 試驗(yàn) (NCT05126758) 的測(cè)試。該研究招募了 10 歲及以上的參與者，他們被隨機(jī)分配接受細(xì)胞療法或安慰劑，為期一年，每三個(gè)月一次。其主要目標(biāo)是評(píng)估 deramiocel 如何影響手臂功能。

FDA 此前已授予 deramiocel 再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法資格，以及孤兒藥資格和兒科罕見(jiàn)病資格。后兩項(xiàng)資格旨在加速罕見(jiàn)病治療的發(fā)展，在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指影響不到 20 萬(wàn)人的疾病。