引言

IND研究，注冊(cè)臨床研究。

IIT研究，研究者發(fā)起的臨床研究。

在新藥上市前，可能既會(huì)開(kāi)展IIT研究，也會(huì)開(kāi)展IND研究。

這兩種研究有什么區(qū)別？各自的意義有何不同？

這些曾經(jīng)困惑我的問(wèn)題，是否也使你困惑？

今天，讓我們一起探究一下二者的區(qū)別。

如果你是藥企從業(yè)者，對(duì)你理解公司的臨床研究決策會(huì)有幫助。

如果你是醫(yī)院的研究者/醫(yī)生，對(duì)你與藥企合作臨床研究會(huì)有幫助。

一、IND研究

IND，Investigated New Drug。

IND研究，即注冊(cè)臨床研究。

IND研究必須經(jīng)過(guò)藥監(jiān)局的嚴(yán)格審核批準(zhǔn)，包括1期、2期、3期臨床研究。

IND研究的申請(qǐng)主體是藥企，經(jīng)費(fèi)也是由藥企提供。

除了1期和/或2期概念驗(yàn)證（POC）階段，或特殊的疾病，IND研究通常是隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（ Randomized Controlled Trial, RCT）。

二、IIT研究

IIT，即Investigator Initiated Trial，研究者發(fā)起的臨床研究。

研究者，通常是醫(yī)院工作的醫(yī)生，也稱為PI（principal investigator，首席研究員）。

IIT研究不需要藥監(jiān)局批準(zhǔn)。但需要通過(guò)研究者所在醫(yī)院的科學(xué)委員會(huì)和倫理委員會(huì)的批準(zhǔn)。

對(duì)于干細(xì)胞相關(guān)的IIT研究，還需要將資料遞交生物醫(yī)藥技術(shù)協(xié)會(huì)審核，最后經(jīng)過(guò)國(guó)家衛(wèi)健委的批準(zhǔn)后，方可開(kāi)展。

三、IND和IIT臨床研究的區(qū)別

1. 發(fā)起人不同

IND研究的發(fā)起人是藥企。

IIT研究的發(fā)起人是醫(yī)院的研究者（醫(yī)生）。

2. 批準(zhǔn)方不同

IND必須經(jīng)過(guò)藥監(jiān)局批準(zhǔn)，以及研究實(shí)施醫(yī)院GCP機(jī)構(gòu)和倫理委員會(huì)的批準(zhǔn)。

IIT研究通常只需要研究實(shí)施醫(yī)院的學(xué)術(shù)委員會(huì)和倫理委員會(huì)批準(zhǔn)。

在美國(guó)，IND和IIT研究均需藥監(jiān)局批準(zhǔn)。

3. 經(jīng)費(fèi)的來(lái)源不同

IND研究經(jīng)費(fèi)由藥企提供。

IIT研究經(jīng)費(fèi)可以來(lái)自研究者（醫(yī)生）的科研課題經(jīng)費(fèi)，也可以來(lái)自合作的藥企。

在中國(guó)，IIT研究的經(jīng)費(fèi)通常由合作藥企資助。

由于IND研究流程的嚴(yán)格程度和復(fù)雜程度，遠(yuǎn)高于IIT研究，涉及的環(huán)節(jié)和參與的專業(yè)人員也比IIT多，IND的費(fèi)用通常高于IIT。

4. 注冊(cè)登記不同

IND和IIT研究均需要在clinicaltrial.org網(wǎng)站進(jìn)行登記注冊(cè)，否則發(fā)表論文時(shí)不被認(rèn)可。

在中國(guó)，IND研究還必須在CDE的臨床研究注冊(cè)網(wǎng)站進(jìn)行登記。

5. 研究?jī)r(jià)值不同

IND研究是在藥監(jiān)局的嚴(yán)密監(jiān)管下開(kāi)展的，數(shù)據(jù)的證據(jù)等級(jí)更高，可用于新藥上市申請(qǐng)。

IIT研究的數(shù)據(jù)嚴(yán)格程度比IND弱，只能作為新藥上市申請(qǐng)的支持性材料。

另外，IIT研究需要的審批周期短，費(fèi)用低，目的通常是為開(kāi)展IND研究積累一些初期的臨床安全性和療效數(shù)據(jù)，以及臨床研究的實(shí)操經(jīng)驗(yàn)。

尤其是針對(duì)一些創(chuàng)新性強(qiáng)的療法，如基因編輯治療，IIT研究的經(jīng)驗(yàn)有可能減小IND研究失敗的風(fēng)險(xiǎn)。

比如，在開(kāi)展IND研究之前，北京博雅輯因與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院合作，開(kāi)展了IIT研究，成功治療一位12歲地貧患者。

目前國(guó)內(nèi)開(kāi)展的DMD基因治療（金維科，新芽基因，輝大基因，博雅基因，信念醫(yī)藥），屬于IIT研究。

結(jié)語(yǔ)

需要提醒的是，這里我們一起探討的IND研究和IIT研究，均是針對(duì)未獲批上市的新藥或療法。

除了IIT研究和IND研究，還有新藥上市后臨床研究，如IV期臨床研究和真實(shí)世界研究。

IV期臨床研究，是指新藥在獲批上市后進(jìn)行的臨床研究。與II、III期臨床研究比較，IV期臨床研究的主要目的是對(duì)藥品在擴(kuò)大人群中使用的安全性和療效的進(jìn)一步監(jiān)測(cè)。

真實(shí)世界研究（Real World Study, RWS），通常是新藥獲批上市后，為了探究診斷、療效、安全性等目的，開(kāi)展的臨床研究。

IV期研究與真實(shí)世界研究有何區(qū)別呢？
臨床研究的分期，是從藥物開(kāi)發(fā)的視角來(lái)分的。IV期研究是藥物上市后在實(shí)際臨床環(huán)境中做療效和安全性的再評(píng)價(jià)，是屬于真實(shí)世界研究的范疇。

但是真實(shí)世界研究有很多目的，有很多研究不以藥物開(kāi)發(fā)為目的。只要利用的是實(shí)際臨床診療中產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，都是真實(shí)世界研究，目的可以是多樣的。（注：此段說(shuō)明來(lái)自DIA社群的彭茨克）

結(jié)語(yǔ)

21 世紀(jì)是數(shù)據(jù)引導(dǎo)決策的時(shí)代。

開(kāi)展臨床研究為臨床治療提供了科學(xué)的決策依據(jù)，而不同類型的臨床研究提供了不同的決策價(jià)值。