加利福尼亞州紐波特比奇，2020年5月15日–全球領(lǐng)先的非營利組織CureDuchenne致力于資助和尋找杜興肌營養(yǎng)不良癥的治療方法，祝賀輝瑞制藥公司宣布完成了在美國進(jìn)行的為期12個(gè)月的IB期臨床試驗(yàn)的受試者的數(shù)據(jù)?；蚺c細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)。

今天的公告包括了針對(duì)9名參與者的肌肉活檢和北星動(dòng)態(tài)評(píng)估（NSAA）的安全性和有效性數(shù)據(jù)的更新。在輸注后12個(gè)月測(cè)量，該治療在多個(gè)功效相關(guān)終點(diǎn)上提供了持久且統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著的改善，包括持續(xù)維持微型肌營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)水平和NSAA評(píng)分量表的改善。

“輝瑞為為杜興氏肌營養(yǎng)不良癥社區(qū)開發(fā)這種潛在的轉(zhuǎn)化療法而感到自豪。我們要感謝所有幫助我們逐步開展計(jì)劃中的關(guān)鍵研究的參與者，合作伙伴和家庭，”輝瑞公司首席科學(xué)官兼全球研究，開發(fā)和醫(yī)學(xué)總裁Mikael Dolsten說。

CureDuchenne Ventures在這項(xiàng)技術(shù)的發(fā)展中發(fā)揮了不可或缺的作用，并在關(guān)鍵時(shí)刻早期投資了Bamboo Therapeutics。此次注資使Bamboo得以進(jìn)行載體制造和其他關(guān)鍵實(shí)驗(yàn)，這些實(shí)驗(yàn)支撐了今天發(fā)布的數(shù)據(jù)。不久之后，輝瑞收購了Bamboo及其Duchenne計(jì)劃。 

“ CureDuchenne在關(guān)鍵時(shí)刻提供了資金，這使Bamboo Therapeutics降低了風(fēng)險(xiǎn)并加快了Duchenne的臨床計(jì)劃，” Bamboo Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人兼現(xiàn)任總裁，首席科學(xué)官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Jude Samulski博士說。 ?！拔覀兒芨吲d看到Duchenne社區(qū)看到這項(xiàng)科學(xué)和臨床開發(fā)計(jì)劃的進(jìn)展?！?/p>

“我們很高興看到來自Ib期的令人鼓舞的數(shù)據(jù)，并看到輝瑞在規(guī)劃針對(duì)杜興肌營養(yǎng)不良癥的全球III期基因治療臨床試驗(yàn)方面取得了進(jìn)展。CureDuchenne自豪地通過我們對(duì)Bamboo Therapeutics的此計(jì)劃的投資在這一進(jìn)步中發(fā)揮了至關(guān)重要的作用。CureDuchenne創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Debra Miller表示：“像這樣的投資能夠長期滿足Duchenne社區(qū)的需求，并不斷證明我們利用風(fēng)險(xiǎn)慈善機(jī)構(gòu)提供的成功。

向Bamboo Therapeutics籌集資金是CureDuchenne風(fēng)險(xiǎn)慈善事業(yè)方法的典范。CureDuchenne Ventures提供資金和領(lǐng)域?qū)I(yè)知識(shí)以加速關(guān)鍵研究，從而為Duchenne早期至中期的公司最大程度地實(shí)現(xiàn)臨床成功。

關(guān)于CureDuchenne

CureDuchenne被公認(rèn)為是改善，延長Duchenne肌營養(yǎng)不良患者壽命的研究，患者護(hù)理和創(chuàng)新領(lǐng)域的全球領(lǐng)導(dǎo)者。作為小男孩的主要遺傳殺手，杜興大學(xué)目前影響著300,000多人。CureDuchenne致力于通過創(chuàng)新的創(chuàng)投慈善模式打破傳統(tǒng)的慈善模式，為杜興病尋找治療并提供資金，該模式為開創(chuàng)性的研究，早期診斷和社區(qū)教育提供資金。有關(guān)如何幫助提高認(rèn)識(shí)和研究所需資金的更多信息，請(qǐng)?jiān)L問www.cureduchenne.org。