本文羅列了設(shè)計(jì)基因編輯治療疾病領(lǐng)域的公司，其中包括中國(guó)、美國(guó)、法國(guó) 等74家基因公司。筆者整理了有關(guān)于遺傳病的公司22家（不含未披露研究方向的公司），其中涉及杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的公司4家。其他涉及到癌癥、鐮狀細(xì)胞貧血癥、帕金森、急性髓系白血病(AML)、HIV-1感染/艾滋病等相關(guān)疾病就不在這邊贅述，感興趣的朋友可以到原網(wǎng)頁(yè)閱讀，網(wǎng)址：https://crisprmedicinenews.com/companies/

1.呈諾醫(yī)學(xué)，中國(guó)北京，Allife Medical Science and Technology 是一家專注于開發(fā)用于治療遺傳疾病和癌癥的下一代細(xì)胞療法的公司。該公司使用 CRISPR 對(duì)其細(xì)胞產(chǎn)品進(jìn)行基因改造，目前正在進(jìn)行多項(xiàng)臨床試驗(yàn)。呈諾醫(yī)學(xué)擁有成熟的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)制備技術(shù)。在此基礎(chǔ)上，我們正在分期研發(fā)針對(duì)罕見病、帕金森、糖尿病和心血管疾病的治療產(chǎn)品。現(xiàn)階段，側(cè)重于法布雷(Fabry)和漸凍癥(ALS)。公司網(wǎng)址http://www.allifetech.com/。

2.藍(lán)鳥生物，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)基因治療和基因編輯治療遺傳病，疾病(基因編輯)*血友病和其他嚴(yán)重遺傳疾病。藍(lán)鳥生物開發(fā)了新的基因和癌癥療法。該公司正在開發(fā)其專有的megatal基因編輯技術(shù)，盡管它仍必須披露其第一個(gè)臨床前候選基因。該公司與Novo Nordisk合作，共同開發(fā)下一代產(chǎn)品。體內(nèi)基因組–編輯治療遺傳病，包括血友病。

網(wǎng)站: https://www.bluebirdbio.com/

3.Généthon 法國(guó)伊利諾伊州 主要焦點(diǎn)基因治療和基因編輯治療遺傳病，公司階段臨床，疾病(基因編輯)鐮狀細(xì)胞病，β地中海貧血，Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，溶酶體代謝疾病。Généthon是一家致力于開發(fā)針對(duì)罕見疾病的基因療法的法國(guó)公司。該公司開發(fā)基于基因編輯的療法以及其他類型的基因療法。它的基因編輯活動(dòng)主要圍繞造血干細(xì)胞和血液疾病，如鐮狀細(xì)胞疾病. 網(wǎng)站: https://www.genethon.com/

4.亨特醫(yī)學(xué)，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)基因編輯用于遺傳病的治療，公司階段臨床前 Hunterian醫(yī)學(xué)旨在使CRISPR能夠在有限的AAV包裝能力范圍內(nèi)交付，這是目前治療性基因組編輯中的主要挑戰(zhàn)之一。該公司正在探索一系列疾病和孤兒的許可證和/或發(fā)展的跡象，盡管它尚未披露其主要治療方案的目標(biāo)和適應(yīng)癥。網(wǎng)站: https://www.hunterian.com/

5.Integra治療學(xué)，巴塞羅那、加泰羅尼亞、西班牙，主要焦點(diǎn)基因編輯用于遺傳病的治療，公司階段臨床前，疾病*未披露，Integra治療公司是一家專注于下一代基因?qū)懽鞯某鮿?chuàng)公司。該技術(shù)以CRISPR系統(tǒng)為基礎(chǔ)，CRISPR系統(tǒng)與轉(zhuǎn)座子酶和整合酶蛋白融合，具有很強(qiáng)的基因轉(zhuǎn)移能力。因此，該系統(tǒng)不依賴病毒載體將基因編輯組件傳送到細(xì)胞中。該公司還必須披露這項(xiàng)技術(shù)的具體細(xì)節(jié)，以及其領(lǐng)先的治療候選人。網(wǎng)站: https://integra-tx.com/

6.LogicBio治療學(xué)，美國(guó)馬里蘭州萊克星敦，主要焦點(diǎn)*遺傳病的基因組藥物，公司階段臨床，疾病(基因編輯)*甲基丙二酸血癥(MMA)，Crigler-Najjar綜合征，酪氨酸血癥1型，Wilson病，其他未披露。LogicBio治療學(xué)開發(fā)了它的GeneRide?平臺(tái)，作為一種新的基因編輯方法。該技術(shù)利用細(xì)胞的自然DNA修復(fù)過程，不需要外部提供的核酸酶。該公司目前有一個(gè)臨床開發(fā)計(jì)劃，針對(duì)罕見的疾病甲基丙二酸血癥。該候選藥物目前正在I/II期臨床試驗(yàn)中測(cè)試。網(wǎng)站: https://www.logicbio.com/

7.猛犸生物科學(xué)，美國(guó)布里斯班CA，主要焦點(diǎn)利用新型CAS酶診斷和治療遺傳病，公司階段*商業(yè)(診斷)、臨床前(治療)，疾病*新冠肺炎(診斷)，未披露。猛犸生物科學(xué)致力于發(fā)現(xiàn)用于診斷和治療應(yīng)用的新型CRISPR系統(tǒng)。該公司目前正在開發(fā)CRISPR-CA 12、CA 13、CA 14和CAΦ，這可能比目前使用的系統(tǒng)具有優(yōu)勢(shì)。DETECTRTM該平臺(tái)基于這些CRISPR系統(tǒng)，目前已應(yīng)用于SARS-CoV-2測(cè)試.盡管牽頭項(xiàng)目仍未披露，但該公司還開發(fā)了用于治療遺傳病的CRISPR系統(tǒng)。該公司由諾貝爾獎(jiǎng)得主詹妮弗·杜德娜共同創(chuàng)立。網(wǎng)站: https://mammoth.bio/

8.諾華，美國(guó)馬薩諸塞州劍橋(總部)，瑞士巴塞爾，主要(CRISPR)焦點(diǎn)*治療遺傳性血液病和癌癥，公司階段臨床，疾病鐮狀細(xì)胞病、癌癥。諾華是一家全球性的大型制藥公司。該公司主要參與基因編輯技術(shù)的治療開發(fā)，與Intellia治療學(xué)。這兩家公司正在共同開發(fā)一項(xiàng)治療鐮狀細(xì)胞病的計(jì)劃，目前正在早期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行測(cè)試。兩家公司還在開發(fā)多個(gè)未披露的臨床前資產(chǎn)。網(wǎng)站: https://www.novartis.com/

9.諾和諾德，丹麥Bagsvaerd，主要(基因編輯)焦點(diǎn)基因治療和基因編輯治療遺傳性血液病，疾病(基因編輯)*血友病和其他嚴(yán)重遺傳疾病。諾和諾德是一家大型制藥公司，在糖尿病、肥胖癥、心血管疾病、血液疾病和肝臟疾病等領(lǐng)域開發(fā)治療方法。該公司主要通過與藍(lán)鳥生物。這兩家公司已同意共同開發(fā)下一代。體內(nèi)基因組–編輯包括血友病在內(nèi)的遺傳病治療，使用藍(lán)知更鳥專有的megaTAL基因編輯技術(shù)。Novo Nordisk還與專注于微生物技術(shù)的丹麥公司合作。網(wǎng)站: https://www.novonordisk.dk/

10.精密生物科學(xué)，美國(guó)北卡羅萊納州達(dá)勒姆，主要焦點(diǎn)基因編輯用于治療遺傳病和癌癥，公司階段臨床，疾病非霍奇金淋巴瘤(NHL)、多發(fā)性骨髓瘤、B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)、慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、小淋巴細(xì)胞淋巴瘤(SLL)、Duchenne肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、原發(fā)性高草酸尿癥1型、慢性乙型肝炎感染。精密生物科學(xué)利用其專有的弓狀基因組編輯模板來(lái)開發(fā)新型的CAR-T和基因編輯療法。該平臺(tái)是基于歸巢內(nèi)切酶I-CREI，允許單一，高度特異性的DNA編輯。該公司已將多個(gè)CAR-T項(xiàng)目推向臨床試驗(yàn)，主要用于治療血液病。此外，該公司的業(yè)務(wù)范圍很廣。體內(nèi)基因校正管道正在開發(fā)中，用于治療遺傳病。網(wǎng)站: https://precisionbiosciences.com/

11.PrimeMedicine，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)*初級(jí)編輯，用于治療遺傳疾病，公司階段臨床前，疾病*未披露。PrimeMedicine是一家初創(chuàng)公司，專注于初級(jí)編輯。PRIMAL編輯是一種新穎的CRISPR衍生基因編輯技術(shù)，最早于2019年10月被披露.盡管該公司尚未透露其首個(gè)臨床前候選人，但該公司以3.15億美元(合3.15億美元)的A、B系列資金聯(lián)合推出。該公司是由劉大偉教授共同創(chuàng)立的，他也是該公司的共同創(chuàng)辦人。網(wǎng)站: https://primemedicine.com/

12.Regeneron制藥公司，美國(guó)紐約州塔里鎮(zhèn) 主要(基因編輯)焦點(diǎn)*遺傳病基因編輯，公司階段*商業(yè)，疾病*轉(zhuǎn)胸腺肽(ATTR)淀粉樣病、血友病A和B，多重不明。Regeneron是一家上市的大型制藥公司，自1988年開始運(yùn)營(yíng)。該公司專注于廣泛的疾病領(lǐng)域，但最近與其達(dá)成了一項(xiàng)合作協(xié)議。Intellia治療學(xué)。這兩家公司共同開發(fā)了體內(nèi)和體內(nèi)外的治療方法。最先進(jìn)的方案，NTLA-2001正在開發(fā)，作為一次，在體內(nèi)治療轉(zhuǎn)胸腺肽(ATTR)的淀粉樣變.網(wǎng)站: https://www.regeneron.com/

13.SANA生物技術(shù)，西雅圖，華盛頓，美國(guó)，主要焦點(diǎn)*遺傳病和癌癥的細(xì)胞工程，公司階段臨床前，疾病(基因編輯)*未披露，SANA生物技術(shù)公司是一家總部位于西雅圖的公司，致力于開發(fā)體內(nèi)和體外工程細(xì)胞療法。利用其FusoGen技術(shù)平臺(tái)，該公司的目標(biāo)是創(chuàng)建體內(nèi)工程CAR-T細(xì)胞，這可能繞過許多障礙與傳統(tǒng)的CAR-T細(xì)胞療法.同樣，該公司的免疫系統(tǒng)技術(shù)也被應(yīng)用于體外工程供體和干細(xì)胞衍生細(xì)胞療法。該公司已從BEAM治療學(xué)將CRISPR-Cas12b系統(tǒng)用作多個(gè)ITS的一部分體外工程細(xì)胞方案。網(wǎng)站: https://sana.com/

14.Sarepta治療學(xué)，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)基因治療與基因編輯治療肌營(yíng)養(yǎng)不良，公司階段臨床，疾病*杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)。Sarepta治療公司是一家臨床階段，公開上市的生物技術(shù)公司。該公司專注于許多生物治療領(lǐng)域，其中一些領(lǐng)域包括基因編輯。Sarepta正在使用CRISPR-Cas9作為治療Duchenne型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的工具。它與Genevant科學(xué)公司合作，提供CRISPR結(jié)構(gòu)，并與杜克大學(xué)和哈佛大學(xué)合作開發(fā)基因編輯方法。網(wǎng)站: https://www.sarepta.com/

15.文士治療學(xué)，美國(guó)加州舊金山灣區(qū)，主要焦點(diǎn)用于遺傳病治療的CasX的研制公司階段臨床前，疾病*肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)，否則未披露。SCRABE治療學(xué)開發(fā)了新的CAS變異體，特別是CasX酶，用于治療遺傳病。該公司尚未披露其臨床前管道。然而，它已經(jīng)公布了一項(xiàng)以ALS為重點(diǎn)的與生物原的合作。網(wǎng)站: https://www.scribetx.com/

16.上海BDgene科技有限公司，中國(guó)上海，主要焦點(diǎn)MRNA介導(dǎo)的基因編輯系統(tǒng)的傳遞，疾病*與濕齡有關(guān)的黃斑變性(WAMD)、臀瘤、多種其他未公開的疾病。上海BDgene科技利用它的專有技術(shù)，BDmRNA，提供基因編輯系統(tǒng)，以治療遺傳病.該技術(shù)可降低非目標(biāo)基因編輯的概率，提高基因編輯藥物的安全性。目前，該公司正在開發(fā)多個(gè)臨床前項(xiàng)目.網(wǎng)站: https://bdgenetherapeutics.com/index.html

17.武田制藥公司，日本東京，主要焦點(diǎn)(基因編輯)*遺傳病的治療，疾病(基因編輯)*肝和造血干細(xì)胞(HSC)，武田制藥公司(Takeda)是一家擁有多個(gè)部門和重點(diǎn)領(lǐng)域的跨國(guó)商業(yè)公司。該公司參與基因編輯是通過與以下公司的合作進(jìn)行的波塞達(dá)療法還有EmendoBio。最近與波塞達(dá)的合作使得武田能夠利用Cas-三葉草技術(shù)開發(fā)針對(duì)肝臟和血液相關(guān)疾病的基因療法。網(wǎng)站: https://www.takeda.com/

18.Targetgene生物技術(shù)，Rehovot，HaMerkaz，以色列，主要焦點(diǎn)基因編輯用于治療遺傳病和癌癥，疾病*癌癥、免疫紊亂。Targetgene生物技術(shù)公司開發(fā)了一個(gè)新的基因編輯平臺(tái)–TargetGeneGenome-EdtingEngine(TGEE)。和傳統(tǒng)的CRISPR系統(tǒng)一樣，這項(xiàng)技術(shù)使用RNA引導(dǎo)的核酸酶進(jìn)行基因編輯.然而，該系統(tǒng)使用兩個(gè)引導(dǎo)RNA而不是一個(gè)。這樣，該技術(shù)實(shí)現(xiàn)了對(duì)目標(biāo)序列的高效、具體的編輯。盡管該公司仍需披露其主要項(xiàng)目，但它將主要關(guān)注癌癥和免疫紊亂。網(wǎng)站: https://targetgenebio.com/

19.特瑟爾治療學(xué)，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)基因書寫用于遺傳病的治療，公司階段臨床前，疾病(基因編輯)*未披露，基因組編輯工具基因書寫、流動(dòng)遺傳元素。特瑟拉治療公司是一家旗艦、開拓性的初創(chuàng)公司，專注于一種被稱為基因?qū)懽鞯男滦突蚓庉嫾夹g(shù)?；?qū)懽鞯幕A(chǔ)是使用移動(dòng)基因元素進(jìn)行插入和刪除，目前正在開發(fā)該技術(shù)，以解決現(xiàn)有基因編輯方法的許多局限性。盡管該公司尚未披露任何臨床前項(xiàng)目，但最近通過B系列融資籌集了2.3億美元。網(wǎng)站: https://www.tesseratherapeutics.com/

20. 12 BIO，丹麥哥本哈根，主要焦點(diǎn)*遺傳病的治療和診斷，12 Bio是一家臨床前階段基因編輯公司，主要專注于Cas12a酶。該公司位于丹麥哥本哈根，是生物創(chuàng)新研究所加速器的一部分，目前尚未公布其第一個(gè)治療項(xiàng)目。網(wǎng)站: https://twelve.bio/

21.神韻療法，美國(guó)馬里蘭州劍橋，主要焦點(diǎn)基因編輯治療遺傳性心血管疾病，公司階段臨床前，疾病雜合子家族性高膽固醇血癥，家族性高膽固醇血癥。VIVE治療公司是一家臨床前階段基因編輯公司，致力于開發(fā)新的治療基因心血管疾病的方法。該公司擁有多個(gè)許可證，從寬研究所，并已授權(quán)基礎(chǔ)編輯技術(shù)，從梁治療學(xué)。該公司最初的目標(biāo)是PCSK 9和Angptl3。網(wǎng)站: https://www.vervetx.com/

22.Vertex Pharmaceuticals（頂點(diǎn)制藥） 美國(guó)波士頓，疾病鐮狀細(xì)胞病，β地中海貧血，囊性纖維化，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥。一家大型制藥公司，正在許多不同疾病領(lǐng)域開發(fā)藥物。它參與基因編輯和 CRISPR-Cas9 主要是通過與CRISPR Therapeutics的合作。他們共同開發(fā)了 CTX001 計(jì)劃，用于治療鐮狀細(xì)胞病和 β-地中海貧血。到目前為止，已經(jīng)發(fā)布了有希望的初步臨床結(jié)果，該計(jì)劃被認(rèn)為是最發(fā)達(dá)的臨床階段 CRISPR 計(jì)劃。Vertex 還持有 CRISPR Therapeutics 的許可，可以開發(fā)針對(duì)其他遺傳疾病的療法，例如囊性纖維化、杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥、1 型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥。網(wǎng)站: https://www.vrtx.com/