FDA 批準(zhǔn)擴(kuò)大依庫(kù)珠單抗（Soliris）用于兒童重癥肌無(wú)力治療，為兒童帶來(lái)新的治療選擇
紐約，2025 年 3 月 10 日——肌肉萎縮癥協(xié)會(huì) (MDA) 對(duì)美國(guó)食品藥品管理局 (FDA) 批準(zhǔn) Alexion/AstraZeneca 的依庫(kù)珠單抗 (?Soliris?) 擴(kuò)大適應(yīng)癥表示歡迎，該藥物適用于抗乙酰膽堿受體 (AChR...
9小時(shí)前
突發(fā)新聞：第一家診所根據(jù)早期使用計(jì)劃為患者提供 givinostat
雖然這是一個(gè)值得慶祝的時(shí)刻，但英國(guó)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥協(xié)會(huì)敏銳地意識(shí)到，英國(guó)各地?cái)?shù)百個(gè)家庭都迫切希望他們的兒子也能根據(jù) EAP 獲得 givinostat。 這就是為什么我們的“時(shí)間就是肌肉”運(yùn)動(dòng)自 11...
10小時(shí)前
AB-1003 治療 LGMD 的試驗(yàn)在積極推薦后繼續(xù)進(jìn)行
第二組測(cè)試療法的第一位參與者已服用藥物 Asklepios Biopharmaceutical（Askbio）已為 1/2 期試驗(yàn)第二組第一位參與者進(jìn)行了 AB-1003 的給藥測(cè)試，AB-1003 是一種針對(duì) 2I/R9 型肢帶型肌營(yíng)養(yǎng)不良...
10小時(shí)前
FDA 授予 Deramiocel 用于治療 DMD 心臟病的優(yōu)先審查權(quán)
Capricor 細(xì)胞療法審批申請(qǐng)預(yù)計(jì)將于 8 月 31 日前做出決定 美國(guó)食品藥品管理局 (FDA) 已接受Capricor Therapeutics 公司的申請(qǐng)，批準(zhǔn) deramiocel——該生物科技公司開(kāi)發(fā)的一種細(xì)胞療法，用于治...
3天前
DMD藥物國(guó)內(nèi)外最新進(jìn)展
?新年伊始，至愛(ài)志愿者家屬梳理了國(guó)內(nèi)外重要進(jìn)展：基因療法關(guān)鍵臨床試驗(yàn)的加速推進(jìn)、新型藥物遞送技術(shù)的突破性發(fā)現(xiàn)持續(xù)為疾病修正治療帶來(lái)曙光。我們深知，每一個(gè)試驗(yàn)數(shù)據(jù)都牽動(dòng)著千萬(wàn)家庭，而...
7天前
新藥IND研究與IIT研究的區(qū)別
引言 IND研究，注冊(cè)臨床研究。 IIT研究，研究者發(fā)起的臨床研究。 在新藥上市前，可能既會(huì)開(kāi)展IIT研究，也會(huì)開(kāi)展IND研究。 這兩種研究有什么區(qū)別？各自的意義有何不同？ 這些曾經(jīng)困惑我的問(wèn)題，...
1個(gè)月前
